नयाँ उपचारको प्रतिज्ञा
अब सम्म, सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) को लागि कुनै उपचार छैन, तर शोधकर्ताहरूले कडा परिश्रम गर्न खोजिरहेका छन्। वैज्ञानिकहरू पहिले भन्दा बढी नजिक छन्। पछिल्लो दशकको अन्तमा, एक विशाल निकायले धेरै नयाँ औषधि र उपचारको विकासको लागि नेतृत्व गरेको छ जुन जीवनको जीवन र जीवन दुवैको नाटकीय ढंगले सुधारिएको छ। यो सबैले नयाँ अनुसन्धानमा ढोका खोलिन् जुन उपचारको लागी सक्छ।
निम्न केवल केहि सम्भावित इलाजहरू जुन अध्ययन गरिँदै छन्।
जीन थेरेपी
1 99 8 मा, सिस्टिक फाइब्रोसिसको कारण जिम्मेवारी जीन फेला पर्यो: CFTR जीन । यो खोज सीएफ समुदायको लागि उत्साहित थियो। धेरैले विश्वास गरे कि खोजले जीन थेरेपी को माध्यम ले उपचार गर्न सक्छ।
दुर्भाग्यवश, यो अझै सम्म भएको छैन, तर प्रयासको कमीको लागि होइन। आनुवंशिक दोष कोसिस गर्न र सही गर्न को लागी धेरै अध्ययनहरू गरेका छन् तर तिनीहरू सफल भएका छैनन्। जीन उपचार संग सबैभन्दा ठूलो समस्या अब सम्म एक वेक्टर छ कि प्रभावी ढंग देखि कोशिकाओं को सही जीन ले सकते हो खोज रहेको छ।
त्यहाँ जीन थेरेपीको लागि अझै पनि हुन सक्छ, हुनसक्छ। जुलाई 200 9 मा चैपल हिलमा उत्तरी केरोलिना विश्वविद्यालयका शोधकर्ताहरूको समूहले फेफड़ोंको ऊतकको प्रयोगशालाका नमूनाहरूमा जीन स्थानान्तरण गर्न वेक्टरको रूपमा साधारण सर्दी भाइरस प्रयोग गरेर धेरै राम्रो परिणाम पाएको थियो। शोध टोली अहिले सर्द भाइरस कमजोर पार्ने तरिकामा काम गर्दैछ त्यसैले सिस्टिक फिबोरोससँग उपचारमा उपचार गर्न सकिन्छ।
VX-770
VX-770 एक सिग्नल फार्मासिसिस भएका व्यक्तिहरु मध्ये जोरेर फार्मास्यूटिकल्स द्वारा एक औषधि परीक्षण गरिएको छ जुन कम से कम G551D उत्परिवर्तन को एक प्रतिलिपि छ। औषधि वास्तव मा CFTR जीन मा दोष को लक्षित गर्न सक्छन् र क्लोराइड च्यानलहरु लाई खोलन को क्षमता को पुनर्स्थापित गर्न सक्छन्, यसैले नमक को कोशिकाओं लाई ठीक तरिका देखि र बाहिर को प्रवाह को अनुमति दि्छ।
जीन थेरेपी को विपरीत, VX-770 ले दोषपूर्ण जीन को प्रतिस्थापित गर्दैन। बरु, सफल भएमा, VX-770 ले समस्या जरुरी अवस्थामा जीनमा बनाउनेछ।
VX-80 9
VX-80 9 अन्य औषधीको प्रयोग हो जुन विश्वमा फार्मास्यूटिकल्सद्वारा परीक्षण गरिएको छ, जो ΔF508-CFTR उत्परिवर्तनको दुई प्रतिमा छ। यो VX-770 सँग मिल्दो छ कि यो कक्षहरू राम्ररी भर्न नुन प्राप्त गर्न सक्षम हुन सक्छ, तर यो फरक फरक काम गर्दछ। यदि यो मार्गमा काम गर्दछ कि शोधकर्ताहरूले यो आशा गर्नेछन् कि यो, VX-80 9 ले क्लिराइड च्यानलहरू सीएफटीआर प्रोटीनलाई वायुवे सेल झिल्लीमा उचित स्थानमा सार्दा खुल्नेछ।
Miglustat
Miglustat एक ड्रग हो कि एक्टेलियन फार्मासिटिक्स द्वारा निर्मित छ कि पहिले देखि नै अन्य स्थितियों को उपचार को उपयोग मा उपयोग मा छ, तर यो वर्तमान मा cystic फाइबरसिस संग मान्छे को उपयोग को लागि अध्ययन गरिरहेको छ जो ΔF508-CFTR उत्परिवर्तन को दुई प्रतिहरु छ। अध्ययन सानो छ (यो केवल 15 सहभागी हुन्छन्), तर अबसम्म परिणाम प्रतिज्ञा गरिएको छ। Miglustat CFTR दोषलाई उल्टाउन र कोशिकाहरूमा सामान्य गतिविधि बहाल गर्न सक्षम भएको छ।
Ataluren
Ataluren, जुन एक पल्ट PTC124 भनिन्छ, पीटीसी चिकित्सीय विज्ञान द्वारा अध्ययन गरेको जा रहेको छ जो मान्छे को सीएफ संग मान्छे को लागि बकवास उत्परिवर्तन छ। बकवास उत्परिवर्तन मा, "अस्पष्ट" कोड को एक टुकडा CFTR जीन मा सामान्य कोड को अनुसार प्रकट हुन्छ।
बकवास कोड एक रोक चिन्ह जस्तै कार्य गर्दछ, कोशिकाहरूलाई रोक्न कुनै पनि कोड पढ्नबाट रोक्न जुन पछि हुन्छ। एटलुरनले बन्द समस्यालाई बेवास्ता गर्ने कोशिकाहरूलाई मद्दत गर्न र समस्या पछि कोड पढ्न जारी गरेर समस्यालाई सही गर्न सक्षम हुन सक्दछ, यसैले कक्षहरूमा साधारण प्रकार्यलाई पुनर्स्थापित गर्दछ।
> स्रोतहरु:
> सी। नोरोज, एफ एन्टिगुनी, एस नोएल, सी। वेन्डेब्रुक, एफ बेक। "एक सीएफ शंकास्पद एपिटेलियल सेल क्रिस्चलीय द्वारा माइगोस्स्टल द्वारा फाइनोटाइप जस्तै गैर-सीएफ प्राप्त गर्दछ" #:। अमेरिकन जर्नल रिसेप्शन सेल र आणविक जीवविज्ञान । अगस्ट 200 9।
> सिस्टिक फाइब्र्रोस फाउन्डेशन। जुन 200 9। ड्रग विकास पाइपलाइन। 24 जुलाई 200 9।
> जांग एल, बटन बी, गब्रिएल एसईई, बर्केट एस, यान वाई, एट अल। 200 9 "भूतल एपिटेलियल सेलहरूको 25% सीएफआरआर डिलिवरीमा मानव सिस्टिक फाइब्रोस एयरवे एपिथियमम को लागी सामान्य मूल्यहरु माइक्रस ट्रांसपोर्ट को बहाल गर्दछ"। PLoS Biol 7 (7): e1000155। doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155। 24 जुलाई 200 9।