दुर्लभ रोगहरूको समर्थन गर्न अनाथ औषधि अधिनियम

अनाथ औषधिको लागि कसरी अनुसन्धान र विकास प्रोत्साहित गरिएको छ

अनाथ औषधि के हो र अनाथ औषधि अधिनियम के हो? यी ड्रगहरूको लागि अनुसन्धान र विकास किन महत्त्वपूर्ण छ र बाधाहरू के हो?

अनाथ औषध के हो? - परिभाषा

एक अनाथ औषधि एक औषधि (औषधि) हो जुन औषधि लाभदायक फेला पार्न कम्पनीको कमीको कारणले अवरुद्ध भएको छ। प्रायः कारण हो कि औषधि लाभदायक छैन यो कि औषधि निर्माण गर्न आवश्यक अनुसन्धान र विकास विरुद्ध वजन हुँदा अपेक्षाकृत केहि मान्छे जो लागू औषधि खरीद गर्नेछ।

साधारण शब्दहरूमा, टुहुरो ड्रगहरू तिनीहरू हुन् जुन कम्पनीले धेरै पैसा कमाउने आशा गर्दैनन्, र यसको सट्टा दुर्व्यवहारमा पैसाहरू ल्याउनका लागि आफ्नो प्रयासलाई डोऱ्याउनुहोस्।

किन केही औषधिहरू "अनाथ औषधि" छन्

औषधि (औषधि) र बायोटेक कम्पनीहरू निरन्तर रूपमा अनुसन्धान र नयाँ औषधिहरू उपचारका लागि चिकित्सा परिस्थितिहरूको उपचार गर्न, र नयाँ औषधिहरू बजारमा अक्सर आउँछन्। ती व्यक्तिहरू जसले दुर्लभ रोगहरू वा विकारहरूबाट ग्रस्त हुन्छन्, उनीहरूको बिरामीहरूको लागि त्यही औषधि अनुसन्धानको ध्यान देख्दैनन्। यो किनभने उनीहरूको संख्या सानो छ र नयाँ औषधिका लागि सम्भावित बजारले यी दुर्लभ रोगहरू (सामान्यतया "अनाथ औषधि" लाई उल्लेख गरिएको छ) को लागी पनि सानो छ।

अमेरिकामा 200,000 भन्दा कम व्यक्तिहरू मा एक दुर्लभ रोग हुन्छ वा 5 9 हजार भन्दा कम व्यक्तिहरू युरोपियन संघमा। संयुक्त राज्य र युरोपेली संघमा सरकारी नियन्त्रक एजेन्सीहरूले औषधि विकासमा यो असमानता कम गर्नका लागि कदम उठाएका छन्

अनाथ औषधि विकास को वृद्धि को प्रोत्साहन

मान्यता छ कि दुर्लभ विकारहरूको लागि पर्याप्त लागूपदार्थहरू अमेरिकामा विकसित गरिएको थिएन र त्यो औषधि कम्पनीहरूले दुर्लभ अवस्थाका लागि लागूपदार्थको विकास गर्न वास्तवमा आर्थिक क्षति पुर्याउनेछ, यूएस कांग्रेसले 1 9 83 मा अनाथ औषधि अधिनियमलाई पारित गर्यो।

यूफान उत्पाद विकास को यूएस कार्यालय

संयुक्त राज्य अमेरिका मा बजार मा दबाइहरु को सुरक्षा र प्रभावशीलता को सुनिश्चित गर्न को लागि अमेरिकी खाद्य र औषधि प्रशासन (एफडीए) जिम्मेदार छ।

एफडीए नेत्र औषधि (र दुर्लभ विकारका लागि अन्य मेडिकल प्रोडक्ट्स) को विकास गर्न मद्दतका लागि अनाथ उत्पाद उत्पादक (OOPD) को कार्यालय स्थापना गर्यो।

अन्य औषधिहरू जस्तै अनाथ औषधहरू, अनुसन्धान र क्लिनिकल परीक्षणहरूको माध्यमबाट अझै पनि सुरक्षित र प्रभावकारी पार्यो भने एफडीएले तिनीहरूलाई मार्केटिंगको लागि अनुमोदन गर्नेछ।

1983 अमेरिकी अनाथ औषधि अधिनियम

अनाथ औषधि अधिनियमहरूले कम्पनीहरूलाई ड्रग्स (र अन्य चिकित्सा उत्पादनहरू) दुर्लभ विकारहरू (अमेरिकामा, 47 प्रतिशत दुर्लभ विकारहरू 25,000 भन्दा बढी व्यक्तिहरूलाई असर गर्छ) व्यक्तिहरूको सानो बजारका लागि प्रोत्साहन प्रदान गर्न प्रोत्साहन प्रदान गर्दछ। यी प्रोत्साहनहरू यसमा समावेश छन्:

• एक अनाथ औषधि को विकास को लागि फेडरल कर क्रेडिट (लागत को 50% सम्म) को लागि क्रेडिट।
• पहिलो कम्पनीको लागि लागू औषध बिक्रीमा एक ग्यारेन्टी 7-वर्षको एकाधिकार एक विशेष औषधि को एफडीए मार्फत बजार अनुमोदन प्राप्त गर्न। यो लागूपदार्थको अनुमोदनको लागी मात्र लागू हुन्छ। फरक प्रयोगको लागि अर्को आवेदन पनि एफडीए द्वारा स्वीकृत गर्न सकिन्छ, र कम्पनीले त्यो प्रयोगको लागि औषधिको लागि विशेष मार्केटिंग अधिकार पाउनेछ।
• दबाइको स्वीकृति आवेदन शुल्क र वार्षिक एफडीए उत्पादन शुल्क को कम।

अनाथ औषध अधिनियम को पारित गर्न, दुर्लभ रोगहरु को उपचार को लागि केहि अनाथ ड्रग्स उपलब्ध थिए।

अधिनियमबाट, 200 भन्दा धेरै अनाथकारी औषधि अमेरिकामा मार्केटिङको लागि एफडीए अनुमोदित गरिएको छ

अमेरिकी फार्मास्यूटिकल्समा अनाथ औषधि अधिनियम को प्रभाव

चूंकि अनाथ औषधि अधिनियम 1 9 83 मा आइपुगेको छ, यो धेरै औषधीहरूको विकासको लागी जिम्मेवार भएको छ। 2012 सम्म कम्तीमा 378 औषधीहरू थिए जुन यस प्रक्रियामार्फत अनुमोदन गरिएको छ, र संख्या बढ्न जारी छ।

अनाथ औषधि अधिनियमको कारण उपलब्ध औषधहरूको उदाहरण

लागू औषधहरू मध्ये यी समावेश गर्दछ जुन:

• Infantocorticotropic हार्मोन (ACTH) शिशुओं को स्पासों को उपचार को लागि
• हन्टिंगटनको रोग संग मान्छे मा भएको कोरिया को उपचार को लागि टेटब्रार्जिन

• गोपीकोजन भण्डारण विकार, पम्पे रोगको साथ एंजाइम प्रतिस्थापन थेरेपी

अनाथ औषधिको लागि अन्तर्राष्ट्रिय अनुसन्धान र विकास

यूएस कांग्रेसका अनुसार, युरोपियन यूनियन (ईयू) सरकारले अनाथ औषधिको अनुसन्धान र विकास बढाउन आवश्यक छ।

समितिको अनाथ औषधीय उत्पादन

1 9 85 मा स्थापित, युरोपियन औषधि एजेन्सी (ईएमईए) ईयूका बजारमा दबाइहरूको सुरक्षा र प्रभावकारीता सुनिश्चित गर्न जिम्मेवार छ। यो 25 ईयू सदस्य सदस्य राज्यों को वैज्ञानिक संसाधन एक साथ लाता छ। सन् 2000 मा, यूरोपीय संघमा अनाथ औषधिको विकासको निरीक्षण गर्न अनाथ औषधीय उत्पादन (कम्प) को समिति गठन गरियो।

अनाथ औषधि उत्पादनमा विनियम

यूरोपीय काउन्सिल द्वारा पारित ओर्फान औषधीय उत्पादन मा विनियमन, ईयू मा अनाथ औषधि (र दुर्लभ विकारहरुको लागि अन्य चिकित्सा उत्पादनहरु) को विकास को लागि प्रोत्साहन प्रदान गर्दछ, सहित:

• मार्केटिङ अनुमोदन प्रक्रियासँग सम्बन्धित शुल्कहरूको छुट।
• पहिलो कम्पनीको लागि ड्रग बिक्रीको एक ग्यास गरिएको 10-वर्ष एकाधिकार एक औषधिको ईएमएई मार्फत अनुमोदन प्राप्त गर्न। यो लागूपदार्थको अनुमोदनको लागी मात्र लागू हुन्छ।
• सामुदायिक मार्केटिंग प्रमाणीकरण - मार्केटिङ प्रमाणीकरण को एक केन्द्रीकृत प्रक्रिया जुन ईयू को सबै सदस्य राज्यहरु लाई विस्तार गर्दछ।
• औषधि कम्पनीहरु को लागि आवश्यक परीक्षण र नैदानिक ​​परीक्षण को बारे मा दबाइ कम्पनीहरु को वैज्ञानिक सल्लाह को प्रावधान को मतलब।

अनाथ औषधि उत्पादनमा विनियमन ईयू मा एक नै लाभकारी प्रभाव रहेको छ कि अनाथ औषध कानून अमेरिकामा थियो, दुर्लभ विकारहरुको लागि अनाथ ड्रग्स को विकास र मार्केटिंग को बढती बढयो।

अनाथ औषधि अधिनियम मा तल रेखा

समय समयमा अनाथ औषधि अधिनियम मा धेरै विवाद हो, पैमाने को एक तरफ दुर्लभ रोगहरु को उपचार को लागि, र अर्को मा स्थिरता को बारे मा प्रश्नहरु। धन्यवाद, यी कार्यवाहीहरू, संयुक्त राज्य र युरोप दुवैमा धेरै दुर्लभ रोगहरूको लागि जागरूकता बढेको छ, जुन, जब एक साथ जोडिएको, सबै कि असामान्य छैन।

_{स्रोतहरू:}

_{हेडर, एम। अनाथ औषधि अधिनियम के हो? । PLoS चिकित्सा । 2017. 14 (1): e1002191।}

_{मर्फी, एस, पुउवानंत, ए, र आर ग्रिग्स। दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल विकारका लागि अनाथ उत्पादन उत्पादन को अनियमित प्रभाव। न्यूरोलोजी को विवरण । 2012. 72 (4): 481-4 9 0।}

_{अमेरिकी खाद्य र औषधि प्रशासन। एक अनाथ उत्पादन: ड्रग्स र जैविक उत्पादन को डिजाइन। अद्यावधिक 05/02/16। https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}